Wczesne leczenie CNM-Au8 w przypadku ALS nadal wykazuje korzyści w zakresie przeżycia

Wczesne leczenie z CNM-Au8 Nadal wykazuje korzyści w zakresie przeżycia u osób dotkniętych chorobą stwardnienie zanikowe boczne (ALS) w porównaniu z osobami, które rozpoczęły leczenie po dziewięciu miesiącach, zgodnie z aktualizacją od twórcy, Nanomedycyna Clin.

Zaktualizowane wyniki pochodzą z Badanie fazy 2 RESCUE-ALS (NCT04098406) i jego Badanie rozszerzenia otwartej etykiety (OLE) (NCT05299658)który ocenia terapię eksperymentalną u osób ze stwardnieniem zanikowym bocznym o wczesnym początku.

Wyniki zostały wyświetlone na plakacie zatytułowanym „Dowody na korzyść w zakresie przeżycia przy leczeniu CNM-Au8: tymczasowe wyniki z długoterminowego eksperymentalnego rozszerzenia etykiety RESCUE-ALS.Na konferencji klinicznej i naukowej Amerykańskiego Towarzystwa Neuromięśniowego i Elektrodiagnostycznego w 2022 r., 21-24 września w Tennessee.

„Te dane kliniczne i dotyczące przeżycia z RESCUE-ALS przyczyniają się do coraz większej liczby dowodów potwierdzających potencjał CNM-Au8 jako modyfikującego chorobę leczenia stwardnienia zanikowego bocznego (ALS)” – powiedział dr Robert Glanzmann, dyrektor medyczny Clin . w Informacja prasowa firmy.

CNM-Au8 to płynna zawiesina doustna zawierająca nanokryształy złota. Został zaprojektowany w celu ochrony neuronów poprzez wspieranie ich zapotrzebowania na energię i ochronę przed stresem oksydacyjnym, rodzajem uszkodzenia komórek związanego z ALS. Klein uważa, że ​​ten mechanizm działania może zapobiec śmierci neuronów i spowolnić postęp choroby.

Do badania RESCUE-ALS włączono 45 osób dorosłych z wczesnym ALS, co oznacza, że ​​minęły mniej niż dwa lata od pojawienia się pierwszych objawów lub mniej niż rok od postawienia diagnozy. Uczestnicy zostali zakwalifikowani w Australii i przydzieleni losowo do otrzymywania CNM-Au8 doustnie (30 mg) lub placebo codziennie przez 36 tygodni (około 9 miesięcy).

dane z górnej linii Projekt RESCUE-ALS wykazał, że eksperyment nie osiągnął swoich pierwotnych i drugorzędnych celów, jakimi było zapobieganie utracie neuronów ruchowych i pogorszeniu funkcji płuc w tym czasie.

Potencjalna korzyść dotycząca przeżycia CNM-Au8

Ale Dodatkowe analizy CNM-Au8 wykazał znaczne spowolnienie progresji choroby i poprawę jakości życia. Spowolnił również utratę neuronów u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) i wykazał potencjał poprawy długoterminowego przeżycia.

Po eksperymencie większość uczestników zdecydowała się na otwarte przedłużenie eksperymentu, w którym wszyscy otrzymywali CNM-Au8 przez okres do 96 tygodni (około 2 lata).

Analiza długoterminowego przeżycia przedstawiona w plakacie odzwierciedlała dane z okresu obserwacji do 137 tygodni za pomocą RESCUE-ALS i przedłużonego badania z dnia 31 sierpnia.

Zgodne z jego ustaleniami 5 lipca Zaktualizowane wyniki wykazały, że pacjenci, którym przypisano CNM-Au8 podczas RESCUE-ALS, mieli o 70% niższe ryzyko zgonu w porównaniu z tymi, którzy rozpoczęli leczenie we frakcji OLE.

Leczenie wykazało również znaczące korzyści w zakresie przeżycia w stosunku do mediany oczekiwanego przeżycia, jeśli pacjenci nie byli leczeni. Analiza ta została oparta na modelu przewidywania European Network To Cure ALS (ENCALS), który uwzględnia podstawowe cechy każdej osoby w celu przewidywania przeżycia. tutaj i jak powiedziałem wcześniejleczenie CNM-Au8 zmniejszyło ryzyko zgonu o około 64% w porównaniu z oczekiwanym przeżyciem.

„Niezwykłe korzyści dla przeżycia ALS obserwowane przy leczeniu CNM-Au8 potwierdzają naszą tezę – aktywne wsparcie neuronów może chronić ośrodkowy układ nerwowy. [central nervous system] Rob Etherington, dyrektor generalny Clene, powiedział, że zdrowie i postęp powolnej choroby neurodegeneracyjnej.

CNM-Au8 jest również oceniany w Platforma HEALEY (NCT04297683), który testuje kilka potencjalnych terapii ALS w porównaniu ze wspólną grupą placebo. w Ramię CNM-Au8 (NCT04414345)W tym badaniu około 160 pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym zostało losowo przydzielonych do CNM-Au8 w dawce 30 lub 60 mg lub placebo dziennie przez sześć miesięcy.

Oczekuje się, że wyniki tego ramienia pojawią się w najbliższych miesiącach. Jeśli wynik jest pozytywny, Clene planuje wykorzystać go do wsparcia wniosków regulacyjnych o zatwierdzenie leczenia ALS.

„Z niecierpliwością czekamy na nadchodzące wyniki platformy HEALEY ALS i postęp w rozwoju CNM-Au8 w stwardnieniu zanikowym bocznym i innych chorobach neurodegeneracyjnych, w tym stwardnieniu rozsianym i chorobie Parkinsona” – powiedział Etherington.