CRISPR ma ogromny potencjał w chorobach genetycznych i nowotworach

Kevin Davies, dr, redaktor naczelny, Dziennik CRISPR I GEN Biotechnologiai autor Wyzwolenie ludzkości: rewolucja CRISPR i nowa era edycji genomuprzedstawił dzisiejsze przemówienie „Medycyna precyzyjna: historie z rewolucji CRISPR” na 49. dorocznym spotkaniu Stowarzyszenia Społecznych Centrów Onkologii i Szczytu Biznesowego Centrum Onkologii.

W tym wywiadzie z American Journal of Managed Care®I Omawia, w jaki sposób CRISPR ewoluował od pierwszego odkrycia podwójnej helisy do chwili obecnej, przy czym technologia ta jest bardzo obiecująca, choć wciąż znajduje się we wczesnych stadiach rozwoju, zarówno w przypadku chorób genetycznych, jak i nowotworów.

tekst

Wraz z rozwojem nowych systemów edycji genomu opartych na CRISPR, czy możesz omówić, jak wprowadzić je do kliniki?

Kiedy CRISPR otrzymał Nagrodę Nobla, Komitet Noblowski nazwał go genetycznymi nożyczkami. Ale czasami moje genetyczne nożyce są trochę tępe; Nie pasuje do najdokładniejszego typu naprawy DNA, jakiego pragniemy. Najbardziej subtelnym rodzajem naprawy, jakiego pragniemy, jest zmiana jednej litery kodu genetycznego, takiej jak A, C, T lub G, na inną literę w celu naprawy mutacji genetycznej.

W ciągu ostatnich pięciu lat pojawiły się nowe technologie — większość z nich wyrosła z laboratorium jednego badacza, Davida Liu, [PhD], który pracuje na Harvardzie i Broad Institute w Cambridge, Massachusetts — opracowali nowe formy edycji genomu opartej na CRISPR. Jeden nazywa się edycją pierwotną, a drugi, ostatnio, nazywa się edycją pierwotną i są w stanie nie tylko zaprojektować konkretną naprawę, dosłownie przeprowadzając chemię na podwójnej helisie, ale zrobić to w sposób bez przecinania obu nici podwójna helisa. , co jest znakiem rozpoznawczym oryginalnej technologii CRISPR Cas9.

Zasadniczo wyglądają one bardzo obiecująco, ponieważ chcemy, aby nasza platforma do edycji genów była jak najdokładniejsza. To jeszcze wczesne dni. Podstawowa edycja dopiero zaczyna się w klinice, a podstawowa edycja może zająć rok lub dwa, ale nadzieje są bardzo duże, jeśli chodzi o obie metody leczenia ogromnej liczby chorób genetycznych i różnych nowotworów.