Asimov, firma zajmująca się biologią syntetyczną, która opracowuje, projektuje i produkuje leki, ogłosiła dziś wprowadzenie na rynek AAV Edge System, kompleksowego zestawu narzędzi do projektowania i wytwarzania terapii genowej związanej z wirusami adenowirusowymi (AAV). System zapewnia twórcom terapii genowych pojedynczy punkt dostępu do zestawu najlepszych w swojej klasie narzędzi umożliwiających postęp w rozwoju terapii genowych.
Chociaż terapia genowa jest bardzo obiecująca w leczeniu nieuleczalnych chorób, dziedzina ta stoi przed wyzwaniami w zakresie bezpieczeństwa, skuteczności, możliwości produkcyjnej i kosztów. Problemy te pogłębiają się w wyniku fragmentacji ekosystemu, w którym kluczowe technologie są rozdzielone pomiędzy dostawcami, a każdy z nich oferuje odmienne rozwiązania. Ta fragmentacja prowadzi do suboptymalnego rozwoju terapeutycznego. AAV Edge firmy Asimov pozwala sprostać tym wyzwaniom, zapewniając kompleksową platformę, która łączy w sobie kilka podstawowych technologii, umożliwiając programistom wybór modułów, które najlepiej spełniają ich potrzeby projektowe i produkcyjne.
System AAV Edge zapewnia kompleksowy zestaw narzędzi zarówno do projektowania, jak i produkcji ładunku:
Projekt ładunku: System obejmuje zaprojektowane przez sztuczną inteligencję, sprawdzone na zwierzętach stymulatory specyficzne dla tkanki, aby zwiększyć bezpieczeństwo i skuteczność; oraz zaawansowane możliwości optymalizacji sekwencji DNA w celu zwiększenia poziomu ekspresji in vivo; oraz narzędzia do wyciszania interesującego genu (GOI) podczas produkcji w celu poprawy wydajności produkcyjnej poprzez zmniejszenie toksyczności GOI. Dostęp do tych części genetycznych i zastrzeżonych algorytmów projektowania można uzyskać za pośrednictwem Kernel, programu Asimova do komputerowego wspomagania projektowania genetycznego.
System produkcyjny: Dzisiejsza premiera wprowadza tymczasowy system produkcji AAV firmy Asimov oparty na konwersji – pierwszą z serii wydań planowanych dla AAV Edge. Platforma ta zawiera sklonowaną linię komórek gospodarza HEK293 przygotowaną do zawieszenia i przechowywaną zgodnie z dobrą praktyką produkcyjną (GMP); ulepszony diploidalny system plazmidów kompatybilny z serotypami błonowymi; oraz opracowanie procesu opartego na modelu w celu poprawy wydajności bioreaktora, umożliwiającego osiągnięcie nieskoncentrowanych adresów genomów wirusa E12 na mililitr (vg/ml).
„Nasz zespół odniósł wielki sukces – AAV Edge to nasze trzecie wprowadzenie na rynek terapii komórkowej i genowej w tym roku. Koszt i bezpieczeństwo terapii genowych są dla wielu osób najważniejszymi priorytetami w tej dziedzinie i jesteśmy zobowiązani pomagać naszym partnerom w obu przypadkach i produkcji, aby umożliwić wprowadzenie większej liczby tych leków.” „To najnowsze zastosowanie Asimova w programowaniu biologicznym, które stało się możliwe dzięki wykorzystaniu sztucznej inteligencji, biologii syntetycznej i inżynierii bioprocesowej. Przed nami jeszcze więcej i cieszymy się, że możemy nadal przesuwać granice”.
Alec Nielsen, współzałożyciel i dyrektor generalny Asimova
„Odkrywca. Entuzjasta muzyki. Fan kawy. Specjalista od sieci. Miłośnik zombie.”
More Stories
Nowy raport WHO pokazuje, jak miasta przyczyniają się do postępu w zapobieganiu chorobom niezakaźnym i urazom
Naukowcy identyfikują „najlepszy punkt” bezpiecznej operacji po zawale serca
Badanie wykazało, że 20% dzieci chorych na zapalenie płuc nie otrzymuje antybiotyków