Luki w obserwacji i ciągłej opiece klinicznej obserwowane w przypadku dystrofii mięśniowej u dzieci

Doktor Susan Mathisans

(Źródło: Szpital Dziecięcy w Filadelfii)

Niedawno opublikowano badanie dotyczące stosowania ambulatoryjnej opieki specjalistycznej Neurologia Badanie wykazało niski odsetek corocznych kontroli neurologicznych wśród dzieci i młodzieży chorych na dystrofię mięśniową Duchenne’a-Beckera (DBMD), co sugeruje, że identyfikacja barier w regularnych kontrolach jest ważna dla poprawy wyników leczenia pacjentów.¹

Wyniki wykazały, że wśród 1386 pacjentów z polineuropatią wrodzoną wskaźnik wizyt neurologicznych na osobę rocznie wynosił 0,36 i nie różnił się w zależności od wieku. Autorzy zauważyli jednak, że niewydolność serca, niewydolność oddechowa i uzależnienie od technologii wzrastały wraz z wiekiem w chwili rozpoczęcia badania (S Dla wszystkich <.05 additional="" findings="" showed="" that="" medicaid="" insurance="" was="" independently="" associated="" with="" a="" lower="" likelihood="" of="" annual="" neurology="" follow-up="" ci="" wp_automatic_readability="63.807471264368">

„Kortykosteroidy stanowią obecny standard leczenia pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a, ale nie Beckera” – napisała dr Susan Mathisans, neurolog ze Szpitala Dziecięcego w Filadelfii wraz ze współpracownikami. „Często jako lekarz pierwszego kontaktu i koordynujący opiekę międzyspecjalistyczną”.¹ „Nasze dane pokazują, że liczba wizyt neurologicznych pozostaje stała, ale niska przez całe dzieciństwo, co oznacza, że ​​wielu pacjentów może nie otrzymać kompleksowej opieki i może utracić dostęp do nowych metod leczenia (takich jak cztery dostępne na rynku terapie z pominięciem egzonów) lub możliwości interwencji mających na celu zachowanie funkcji. ”

Śledczy wykorzystali dane dotyczące roszczeń administracyjnych z baz danych badawczych Medicaid i Commercial Claims and Encounters z IBM MarketScan (2013–2018). Do tego retrospektywnego badania wzajemnego do badaczy włączono pacjentów płci męskiej w wieku od 1 do 18 lat z kodem rozpoznawczym dziedzicznej postępującej dystrofii mięśniowej według Międzynarodowej Klasyfikacji Chorób (ICD)-9/10 w okresie od 1 stycznia 2013 r. do 31 grudnia 2017 r. Pacjenci zostali podzieleni w 3 grupach wiekowych: 1-6 lat (n=347), 7-12 lat (n=502) i 13-18 lat (n=537). Pierwszorzędowym punktem końcowym była częstość corocznych wizyt neurologicznych, a drugorzędnymi wynikami były roczne wskaźniki kontroli w innych specjalnościach i odsetek dni objętych (PDC) kortykosteroidami.

Przeczytaj więcej: Capricor spotyka się z FDA po trzech latach pozytywnych danych na temat środka Duchenne CAP-1002

„Chociaż liczba obserwacji krążeniowo-oddechowych zwiększała się wraz z wiekiem pacjentów, równolegle ze zwiększoną częstością występowania niewydolności serca i układu oddechowego u starszych pacjentów, ogólny odsetek kontroli u subspecjalistów był niski, a tylko jedna czwarta pacjentów regularnie otrzymywała coroczną opiekę subspecjalistyczną.” Mathisans, który jest także adiunktem neurologii klinicznej w Perelman School of Medicine na Uniwersytecie Pensylwanii, wraz ze współpracownikami.¹ „Przyczyny niskiej liczby wizyt kontrolnych w ramach specjalności są prawdopodobnie wieloczynnikowe. Fakt, że wizyty na neurologii nie zmieniają się znacząco w czasie, podczas gdy liczba wizyt w innych specjalnościach, takich jak kardiologia i pulmonologia, zwiększa się wraz z wiekiem i ciężkością choroby, może wynikać z: brak korzyści.” postrzegana liczba wizyt neurologicznych lub rozbieżność między zapotrzebowaniem na usługi neurologiczne a dostępnością praktykujących neurologów”.

Dalsze wyniki wykazały, że stosowanie kortykosteroidów było niskie; Jedynie u 7,1% pacjentów (345/4829) PDC wynosiło co najmniej 80%, a u 30% (1452 z 4829) PDC wynosiło co najmniej 20%. W grupie pacjentów w wieku od 1 do 6 lat u 2,8% pacjentów (23 z 837) PDC w przypadku kortykosteroidów wynosiło co najmniej 80%, a u 24,4% (204 z 837) PDC wynosiło co najmniej 20%. W grupach wiekowych od 7 do 12 lat i od 13 do 18 lat PDC wynosiło co najmniej 80% w 7,9% (153 w 1934 r.) i 8,2% (169 w 2058 r.) w 7,9% (153 w 1934 r.) i 35,7% (690 w 1934 r.) i 27,1% (558 z 2058 r.) ma odpowiednio odsetek PDC wynoszący co najmniej 20%.

Chociaż podjęto wysiłki, aby uwzględnić tylko osoby z możliwą diagnozą SMA, w kohorcie mogli znajdować się niektórzy pacjenci z alternatywnymi diagnozami, co mogło mieć wpływ na obserwowane częstości. Autorzy zauważają również, że wytyczne dotyczące opieki dotyczą przede wszystkim dystrofii mięśni szkieletowych, a nie dystrofii mięśni szkieletowych, zatem włączenie pacjentów z dystrofią mięśni szkieletowych może również mieć wpływ na wyniki. Według autorów brak specyficznego kodu ICD-10 dla dystrofii mięśni szkieletowych przed 2018 rokiem oraz różnice w praktykach kodowania mogły prowadzić do opuszczania wizyt. Ponadto w badaniu nie udało się w pełni zbadać wpływu rasy i regionu ze względu na różnice w dostępnych danych między bazami danych MarketScan Commercial i Medicaid. Wreszcie bazy danych zawierały jedynie informacje o złożonych wnioskach, co mogło skutkować pominięciem niektórych chorób współistniejących i leków dostępnych bez recepty.

Bibliografia
1. Matesanz SE, Edelson JB, Iacobellis KA i in. Korzystanie ze specjalistycznej opieki zdrowotnej u dzieci z dystrofią mięśniową w Stanach Zjednoczonych. Praktyka Neurol Clin. 2024; 14(4):e200312. doi:10.1212/CPJ.0000000000200312