Organ regulacyjny UE wprowadza nowe leczenie stwardnienia zanikowego bocznego (ALS)

Europejski organ regulacyjny ds. leków dał w piątek zielone światło nowemu leczeniu rzadkiej postaci choroby neurodegeneracyjnej ALS, twierdząc, że powinno ono złagodzić objawy tej śmiertelnej choroby.

Stwardnienie zanikowe boczne, zwane czasem chorobą Lou Gehriga na cześć słynnego baseballisty, niszczy komórki nerwowe w mózgu i rdzeniu kręgowym. Średni czas przeżycia w przypadku ALS wynosi od dwóch do pięciu lat.

Europejska Agencja Leków podała, że ​​lek Tophersona, sprzedawany pod nazwą handlową „Qalsodi”, przeznaczony jest dla dorosłych chorych na stwardnienie zanikowe boczne powstałe w wyniku mutacji genetycznej.

„Dokładne przyczyny ALS nie są znane, ale uważa się, że obejmują czynniki genetyczne i środowiskowe” – podała Europejska Agencja Leków z siedzibą w Amsterdamie.

„U około 2% osób z ALS choroba jest spowodowana mutacją (zmianą) genetyczną, która powoduje produkcję wadliwych enzymów SOD1, powodując śmierć komórek nerwowych” – powiedziała.

Galsody zmniejsza wytwarzanie białka SOD1 i dlatego „oczekuje się, że poprawi objawy stwardnienia zanikowego bocznego”.

Do chwili obecnej nie ma skutecznego leczenia neuroprotekcyjnego u wszystkich pacjentów z ALS.

Pomimo postępu, jaki nastąpił w ostatnich latach, choroba ta pozostaje obecnie nieuleczalna.

Istnieje tylko jeden inny lek na ALS, zwany riluzolem, dopuszczony w Unii Europejskiej.

Pacjentom oferowane jest również leczenie wspomagające w celu łagodzenia objawów choroby, takie jak terapia fizyczna, terapia zajęciowa lub logopedyczna oraz wspomaganie oddychania.

„Istnieje znaczna niezaspokojona potrzeba medyczna dotycząca skutecznych metod leczenia, które zachowają funkcję mięśni i przedłużą życie pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym” – stwierdziła Europejska Agencja Leków.