Acoramidis jest przydatny w kardiomiopatii amyloidu transtyretynowego

Jak wynika z badania opublikowanego w numerze czasopisma z 11 stycznia, acoramidis zapewnia znacznie lepsze wyniki pierwotne w czterech etapach, w tym aspekty śmiertelności i zachorowalności, niż placebo u pacjentów z kardiomiopatią amyloidową transtyretyny New England Journal of Medicine.

Prowadzony przez Juliana D. Gilmore z University College London i wsp., badanie III fazy prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, w którym wzięło udział 632 pacjentów z kardiomiopatią amyloidową transtyretyny, których losowo przydzielono w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej chlorowodorek akuramidu (800 mg dwa razy na dobę) lub lek Dopasowane placebo przez 30 miesięcy.

Podstawowa analiza hierarchiczna obejmowała zgon z dowolnej przyczyny, hospitalizację z powodów sercowo-naczyniowych, zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w stężeniu peptydu natriuretycznego pro-B typu N (NT-proBNP) oraz dystans 6-minutowego spaceru.

Naukowcy odkryli, że w analizie pierwotnej produkt Acuramidis był faworyzowany w stosunku do placebo, a odpowiadające im współczynniki wygranych wyniosły 1,8, 63,7 i 35,9 procent porównań parami na korzyść, odpowiednio, Acuramidisu i placebo.

Ponad połowa zysków i strat we wskaźniku zwycięstw wynikała łącznie ze śmierci z dowolnej przyczyny i hospitalizacji z powodu chorób sercowo-naczyniowych (58 procent wszystkich porównań parami); Najwyższy stosunek zysków do strat uzyskano przy porównywaniu parami NT-proBNP (23,3 w porównaniu z 7,0 procent). W grupach otrzymujących akuramidis i placebo ogólny odsetek zdarzeń niepożądanych był podobny (odpowiednio 98,1 i 97,6 procent); Poważne zdarzenia niepożądane wystąpiły odpowiednio u 54,6 i 64,9 procent.

„Dane te potwierdzają stosowanie akuramidisu jako skutecznej i bezpiecznej opcji leczenia pacjentów z kardiomiopatią amyloidowo-transtyretynową” – piszą autorzy.